Генетический конструктор
Технология Clustered Regulatory Interspaced Short Palindromic Repeats / Cas9 (CRISPR-Cas9) – революционный способ редактирования генома, обладающий огромным потенциалом для исследований, а также для клинического применения; он существенно дешевле и доступнее существовавших ранее технологий TALEN и ZFN, поясняется в сообщении.
"Полимерные и гибридные микрокапсулы с покрытиями из наноразмерного слоя двуокиси кремния (разработаны в ТПУ – Ред.) могут с высокой эффективностью применяться для редактирования генома с использованием технологии CRISPR-Cas9… Микрокапсулы (будут использоваться) для доставки… (в клетку) инструментов редактирования генома", – говорится в сообщении.
Микрокапсулы, размером 2-2,5 микрометра с покрытиями из наноразмерного слоя двуокиси кремния (SiO2), являются совместной разработкой научного коллектива ТПУ и ученых Первого государственного медицинского университета имени академика Павлова (ПСПбГМУ) из Санкт-Петербурга.
Внутриклеточный транзит
Поясняется, что для редактирования генома в пораженную клетку следует доставить генетический материал, содержащий короткие комплементарные элементы РНК, которые задают редактируемой клетке новые свойства. Существующие методы доставки микро-РНК в клетку отличаются высокой степенью токсичности.
"К примеру, при доставке биоматериала методом электропорации выживают только 40-50% клеток… Для решения этой проблемы ученые впервые решили использовать для доставки генетического материала внутрь клеток полимерные и гибридные микрокапсулы… Проведенное нами исследование показало, что более 90% клеток (при этом) выживают", – цитирует пресс-служба сотрудника центра RASA при ТПУ Александра Тимина.
Со ссылкой на Тимина поясняется, что в микрокапсулы загружаются биологически активные вещества – миРНК, мРНК и плазмиды ДНК. Капсулы доставляют к редактируемой клетке, которая поглощает их. Микрокапсула оказывается в цитоплазме клетки, высвобождает свое содержимое, а оболочка постепенно растворяется.
Отмечается, что совместная разработка ученых ТПУ и их коллег сможет повысить эффективность процедуры редактирования генома, которая поможет врачам лечить ранее неизлечимые наследственные заболевания, например, болезнь Альцгеймера и гемофилию.
От статьи к больничной палате
Сообщается, что результаты экспериментов в области использования микрокапсул при редактировании генома были опубликованы в журнале Nanomedicine: Nanotechnology, Biology and Medicine. Авторами статьи стали ученые лаборатории новых лекарственных форм Центра RASA при ТПУ, НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии (Москва), ПСПбГМУ, медцентра Университета Гамбурга и Лондонского университета королевы Марии.
"В дальнейшем мы надеемся продолжить сотрудничество с российскими коллегами в этом направлении. Уже подана заявка на совместный исследовательский грант Российского научного фонда и Немецкого научно-исследовательского сообщества (Deutsche Forschungsgemeinschaft, DFG)", – цитирует пресс-служба профессора клеточной и генной терапии из Гамбурга Бориса Фезе.
Уточняется, что следующим этапом станет применение технологии CRISPR-Cas9 с использованием микрокапсул в исследованиях in vivo, то есть на живом материале.
